Tratamiento y avances a favor de la mielofibrosis

La mielofibrosis es una enfermedad clasificada entre las neoplasias mieloproliferativas, que se caracteriza por la acumulación de células sanguíneas anormales y tejido fibroso en la médula ósea. Los investigadores suponen que las células afectadas liberan sustancias químicas, provocando que el tejido esponjoso de la médula ósea se vuelva fibroso, lo que va afectando la producción de células sanguíneas normales.1 Es considerada por la Organización Mundial de la Salud (OMS) como una enfermedad rara, debido a su baja incidencia entre la población, estimada de 0.5 caso por cada 100 mil habitantes.

Fue en el año 2016 que la OMS publicó nuevos criterios para el diagnóstico de la enfermedad, con ello logró la mejor identificación de ésta, considerando así en conjunto los tres datos siguientes:

a) Proliferación de megacariocitos (células de la médula ósea) anormales junto con fibrosis en médula ósea,
b) Exclusión de otras enfermedades como: trombocitemia esencial, policitemia vera, leucemia mieloide crónica, síndromes mielodisplásicos u otras neoplasias mieloides1 y,
c) Presencia de la mutación en las células denominadas JAK2, CALR o MPL.

Una vez identificada y diagnosticada la enfermedad se elige un tratamiento para cada paciente, valorando el avance de la mielofibrosis, los síntomas y el estado físico de cada persona, se debe elegir uno de forma personalizada.

El objetivo de la mayoría de estos tratamientos es aliviar los síntomas, reducir el riesgo de complicaciones y proporcionar una mejor calidad de vida. Estos pueden incluir transfusiones de sangre, quimioterapia, radioterapia, extirpación del bazo, medicamentos para el tratamiento de la anemia y el alotrasplante de células madre (por donante).2 Este último, sin embargo, en algunos casos representa un riesgo por sus efectos secundarios en su mayoría mortales.

Es por ello que, la investigación científica y el desarrollo de nuevas moléculas y tratamientos, han permitido que poco a poco se vayan identificando nuevas opciones que permiten a los pacientes cursar con la enfermedad de una forma en la que no se impacte de manera significativa la calidad de vida y, tanto los síntomas como las comorbilidades derivadas de la enfermedad, no afecten de forma súbita.

Tratamientos

Trasplante de progenitores hematopoyéticos (alotrasplante)

Este consiste en la donación de médula ósea a través de un hermano u otro donante no emparentado con el paciente. Sin embargo, sus beneficios no han logrado alcanzar al número de personas que se quisiera, debido a que la mayoría tiene más de 65 años al momento del procedimiento o si son más jóvenes, no cuentan con el donante adecuado. Asimismo, diversos estudios sobre este tratamiento mencionan que tiene una mortalidad de entre el 30 y 40 por ciento.3

Terapia de transfusiones de sangre

Este procedimiento se utiliza para llevar glóbulos rojos, glóbulos blancos o plaquetas al organismo, con la finalidad de recuperar los que se destruyeron por la enfermedad.

Quimioterapia

Ya sea por vía oral, inyectada o por la vena; este es un tratamiento cuyo objetivo es destruir o impedir la formación de células cancerosas. En ocasiones los efectos secundarios pueden llegar a disminuir la calidad de vida del paciente.

Radioterapia

Para realizar este procedimiento se utiliza un sistema de rayos X u otro tipo de radiación para atacar a las células anormales o impedir la conformación de otras nuevas. La radiación va dirigida, desde el exterior, a la zona del cuerpo donde se localizan las células afectadas, por ejemplo, el bazo.

Esplenectomía (extirpación del bazo)

Este tipo de tratamiento se realiza una vez que se ha confirmado el agrandamiento del bazo, también conocido este padecimiento como esplenomegalia.

Terapia para el tratamiento de la anemia

La anemia es una de las manifestaciones más comunes en pacientes con mielofibrosis. Es por ello, que existen fármacos que se utilizan para combatirla.

Terapias farmacológicas

Existen tratamientos que permiten combatir síntomas o signos específicos de la enfermedad, por ejemplo, las investigaciones que refieren la efectividad de las terapias dirigidas (inhibidor de JAK-2), aprobado por la Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés), han generado efectos positivos en los pacientes como disminución del tamaño del bazo, mejora de la anemia, recuento de plaquetas y han contrarrestado los síntomas de la enfermedad como la fatiga, sudores nocturnos y debilidad.En la Unión Europea también se autorizó la comercialización del inhibidor de JAK-2 para pacientes con esplenomegalia, relacionada con la mielofibrosis primaria, este fue el primer tratamiento oral autorizado en casi una década para esta enfermedad.

Avances en favor de la mielofibrosis.

La investigación e innovación en terapias para el control de la mielofibrosis, como en el caso de otras enfermedades con pocas opciones de tratamiento, no se han detenido. Los ensayos clínicos que se realizan en pacientes que acceden a probar terapias todavía en proceso de desarrollo, son cuidadosamente supervisados por profesionales clínicos e investigadores que garantizan la seguridad científica.

En la actualidad hay ensayos tanto para pacientes en etapas iniciales como en avanzadas y que han tenido rechazo o intolerancia a los tratamientos actuales. Los resultados pueden ser variables de un paciente a otro, dependiendo los factores de riesgo, por lo que se revisan y estudian de forma individual.

Con el descubrimiento de la mutación JAK-2 desde 2005, se iniciaron varios estudios clínicos de los llamados inhibidores de quinasas en el tratamiento de la mielofibrosis, ya que se considera que esta mutación, así como otras, están estrechamente ligadas al desarrollo de la enfermedad. Así también se encuentran en investigación otros inhibidores que podría contribuir en la mejora de la anemia o teniendo mejores y mayores respuestas al tratamiento.

Los últimos hallazgos sobre avances de la mielofibrosis fueron obtenidos en 2020, año en el que el UT Health San Antonio MD Anderson Cancer Center de Estados Unidos, anunció que existe ya una nueva clase de medicamentos que son capaces de inhibir a las células que afectan a la médula ósea, contribuyendo a la regulación de sus funciones, mejorando la calidad de vida, reduciendo el tamaño del bazo y ofreciendo la posibilidad de aumentar años de supervivencia con la enfermedad.

El panorama es alentador y se espera que estos estudios y creación de nuevas terapias seguirá en desarrollo y esto se logrará de una mejor manera si se hace cada vez más visible la enfermedad y las necesidades de los pacientes por tener un diagnóstico oportuno y acceso a tratamientos innovadores, que permitan una mejor calidad de vida y mejor pronóstico de supervivencia.

Referencias:

Neoplasias mieloproliferativas. Leukemia & Lymphoma Society. Disponible en: https://www.lls.org/sites/default/files/National/USA/Pdf/Publications/PS81S_MPN%20Book_Spanish_3_18%20%281%29.pdf. Consultado el 11 de junio de 2022.
Instituto Nacional del Cáncer. Tratamiento de las neoplasias mieloproliferativas crónicas. Disponible en: https://www.cancer.gov/espanol/tipos/mieloproliferativas/paciente/tratamiento-cronicas-pdq#_135. Consultado el 11 de junio de 2022.
AEAL, Asociación Española de afectados por linfoma, mieloma y leucemia. Disponible en:

http://www.aeal.es/sindromes-mieloproliferativos-espana/4-mielofibrosis/. Consultado el 11 de junio de 2022.