Ciudad de México, noviembre del 2024. Recientemente se dio a conocer en el Diario Oficial de la Federación la inclusión, en el Compendio de Insumos para la Salud, de una terapia novedosa para el tratamiento de la polineuropatía en pacientes con amiloidosis hereditaria por transtiretina (hATTR-PN) de PTC Therapeutics. 1
México se suma a Brasil y Argentina, entre otros países de la región que ya cuentan con esta terapia.
Es importante mencionar que la baja prevalencia de esta enfermedad es un factor que puede vincularse con la poca disponibilidad de medicamentos innovadores y dificulta el acceso a algunos de ellos.
- ¿Quién puede utilizar el nuevo tratamiento para hATTR-PN?
Previo a la publicación en el Diario Oficial, Cofepris autorizó la terapia innovadora para la polineuropatía en el estadío 1 o estadío 2 en pacientes adultos con amiloidosis hereditaria por transtiretina. Su presentación es una caja con cuatro jeringas precargadas. 1
- ¿Qué es la amiloidosis hereditaria por transtiretina y polineuropatía y por qué se produce?
La hATTR-PN es una enfermedad poco frecuente y progresiva que aparece cuando se presenta una mutación genética que provoca que una proteína anormal, llamada transtiretina, se acumula en órganos como el corazón y el sistema nervioso impidiendo que funcionen correctamente 2 .
- ¿Cuáles son los síntomas de la amiloidosis hereditaria por transtiretina?
Es muy importante conocer los síntomas de esta afección.
Síntomas relacionados con el control de las funciones corporales 3
- Infecciones recurrentes de las vías urinarias
- Sudor excesivo
- Náuseas y vómitos
- Diarrea
- Tumba de estreñimiento
- Pérdida de peso involuntaria
Síntomas relacionados con el corazón 3
- Fatiga
- Mareo
- Dificultad para respirar
- Hinchazón de piernas
- Dolor en el tórax
Síntomas relacionados con los nervios en las manos, los pies, los brazos y las piernas 3
- Cosquilleo
- Entumecimiento
- Síndrome del túnel carpiano
- Quemazón
- Pérdida de sensibilidad a la temperatura
- Pérdida de control del movimiento
- Debilidad
La disponibilidad de este nuevo agente terapéutico representa una esperanza en la calidad de vida de los pacientes con polineuropatía por amiloidosis hereditaria por transtiretina ya que ralentiza la progresión del daño polineuropático 4 lo que brinda a los pacientes la posibilidad de disfrutar de más momentos de valor junto. a quienes más quieren.
REFERENCIAS:
- Diario Oficial de la Federación. Acuerdo por el que se actualiza el Compendio Nacional de Insumos para la Salud (2024). Recuperado el 7 de octubre de 2024 de https://www.dof.gob.mx/nota_detalle.php?codigo=5739690&fecha=26/09/2024#gsc.tab=0
- Fundación de Familias con Amiloidosis en México. Amiloidosis hereditaria por transtiretina TTR. (2021, 23 de noviembre). Recuperado el 7 de octubre de 2024 de https://ffam.org.mx/amiloidosis-hereditaria-por-transtiretina-ttr/
- Hattrbridge.es . Amiloidosis AhTTR. (s/f). “¿Cuáles son los síntomas de la amiloidosis AhTTR?” Recuperado el 7 de octubre de 2024, de https://hattrbridge.es/es/about-hattr-amyloidosis/-cause-and-symptoms
- Gertz, M., Wang, AK, Coelho, T., Cruz, MW, Polydefkis, MJ, Dyck, PJ, Scheinberg, M., Plante-Bordeneuve, V., Berk, J., Barroso, F., Adams, D., Brannagan, T., Whelan, C., Merlini, G., Drachman, BM, Heitner, SB, Conceicao, I., Schmidt, H., Vita, G., … Benson, MD (2018). Seguridad y eficacia de inotersén en pacientes con amiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía (NEURO-TTR) (N2.001). Neurología, 90(15_suplemento). Recuperado el 7 de octubre de 2024 de https://www.neurology.org/doi/10.1212/WNL.90.15_supplement.N2.001#:~:text=Inotersen demostró un beneficio altamente significativo en pacientes con hATTR-PN.
