*Se trata de una molécula que permitirá a los pacientes con amiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía (hATTR-PN) tener una mejor calidad de vida.
*La amiloidosis hereditaria por transtiretina es una enfermedad rara que afecta en México a 0,89 personas por cada 100.000 habitantes. 1
Ciudad de México, agosto de 2024. La Comisión Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios (Cofepris) ha otorgado a PTC Therapeutics en México el aval para la introducción en el mercado de una terapia innovadora para el tratamiento de la almiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía.
Esta aprobación representa un avance importante en el manejo de esta enfermedad rara para la que hasta hoy había pocas opciones terapéuticas que representarán una mejora en la calidad de vida del paciente.
La amiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatia (hATTR-PN) se caracteriza por el depósito de una proteína anormal, llamada amiloide, en diversos órganos como el hígado, riñones, sistema nervioso y tracto digestivo, lo que provoca alteraciones en su función. 2 En México se calcula que su prevalencia es de 0.89 casos por cada 100 mil habitantes y entre las principales zonas endémicas se encuentran: Morelos (36%), Guerrero (41%), CDMX (11%) y Guanajuato (11%). 1
Esta terapia innovadora de PTC Therapeutics está indicada para el tratamiento de polineuropatía en estadio 1 o 2 en pacientes adultos con amiloidosis hereditaria por transtiretina (hATTR-PN). Es un oligonucleótido antisentido de fosforotioato de 2′-O-2-metoxietilo nuevo y sin precedentes con un mecanismo de acción diferente a todos los tratamientos anteriores para este tipo de la amiloidosis hATTR 3 . Fue el primer medicamento en el mundo en ser aprobado por Canadá, la Unión Europea y Estados Unidos, en América Latina fue aprobado en Brasil, Colombia, Chile, y ahora en México. 4
El tratamiento con este fármaco ralentiza el avance de la enfermedad y la progresión de la polineuropatía, conservando o incluso mejorando la calidad de vida del paciente. 5
“Es importante destacar que la progresión de la hATTR-PN, una vez que aparece la neuropatía es rápida y sin un manejo adecuado el paciente puede perder la marcha 6 , por ello es fundamental generar conciencia y visibilidad sobre la enfermedad, ya que entre más oportuno sea el diagnóstico y el inicio del tratamiento óptimo, mejores serán los resultados para el paciente” comentó la Dra. Pilar Pichardo, directora médica de PTC Therapeutics en México.
PTC Therapeutics es una biofarmecéutica comprometida en trabajar a favor de las personas con enfermedades raras poniendo la ciencia y la investigación en la búsqueda de lo imposible. Durante más de 25 años ha aprovechado sus plataformas científicas para ser pioneros en terapias revolucionarias e innovadoras que transforman vidas y ofrecen más momentos de valor para los pacientes y sus familias alrededor del mundo.
Referencias
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Gertz, MA (2017, 13 de junio). Amiloidosis ATTR hereditaria: carga de enfermedad y desafíos de diagnóstico. AJMC. Recuperado el 28 de mayo de 2024 de https://www.ajmc.com/view/hereditary-attr-amyloidosis-burden-of-illness-and-diagnostic-challenges-article.
Benson MD, et al. Tratamiento Inotersen para pacientes con amiloidosis transtirretina hereditaria. N Inglés J Med. 2018; 379:22-3.
Informe anual PTC 2023 Recuperado el 25 de junio de https://ir.ptcbio.com/static-files/7ebbd7d5-7dd7-46df-ab49-7068c1a737e1 Pág. 21
Informe de Posicionamiento Terapéutico de inotersén (Tegsedi) en el tratamiento de la amiloidosis hereditaria por transtiretina. Gob.Es. Recuperado el 28 de mayo de 2024 de https://www.aemps.gob.es/medicamentosUsoHumano/informesPublicos/docs/IPT_9-2020-inotersen-Tegsedi.pdf?x42065 pág. 5
Díaz-Campos, A., Díaz-Ruiz, JA, Garay, J., Giraldo-González, GC, Gómez-Castro, M., González-Robledo, G., López-Ponce de León, JD, Martínez-Carreño, EM, Naranjo-Flórez, JH, Ramos, DC, Rodríguez-González, MJ, Ruiz-Ospina, E., & Sánchez-Peñarete, DC (2024). Recomendaciones de tratamiento y seguimiento en pacientes con amiloidosis hereditaria mediada por transtirretina. Revista colombiana de cardiología, 30(6). Recuperado el 15 de julio de 2024 de https://doi.org/10.24875/rccar.23000014
